Onkologia precyzyjna wymaga precyzyjnego projektowania badań klinicznych: wnioski z badań nad rakiem dróg żółciowych z rearanżacją FGFR2

Badanie III fazy FIGHT-302 wykazało, że inhibitor FGFR pemigatynib poprawia przeżycie wolne od progresji i odsetek odpowiedzi w porównaniu z chemioterapią pierwszej linii u pacjentów z zaawansowanym rakiem dróg żółciowych z rearanżacją FGFR2, jednak rekrutacja przebiegała wolno i badanie zakończono przedwcześnie po wprowadzeniu chemioimmunoterapii jako nowego standardu leczenia. Dwa analogiczne przedwcześnie zakończone badania podkreślają trudności w ocenie terapii celowanych w rzadkich populacjach zdefiniowanych biomarkerami. Autorzy wskazują na konieczność stosowania innowacyjnych schematów badań klinicznych i elastyczniejszych ram regulacyjnych dla terapii precyzyjnych w małych podgrupach pacjentów.